VeonGen Umumkan Kemajuan Klinis Terapi Gen VG801 dalam Penyakit Stargardt, dengan Presentasi Oral di ARVO 2026

• VG801 menunjukkan keberkesanan awal yang memberangsangkan dalam percubaan Fasa 1/2 yang sedang dijalankan, dengan penambahbaikan fungsi yang konsisten dalam ketajaman penglihatan diperbetulkan terbaik (BCVA) dan Ujian Visual Realiti Maya (VRVT), yang dikekalkan melalui susulan enam dan dua belas bulan
• VG801 menunjukkan profil keselamatan yang menggalakkan, tanpa sebarang kesan sampingan yang mengehadkan dos atau serius dilaporkan setakat ini
• VG801 maju dengan sokongan kawal selia utama, termasuk program rintis Kemajuan Titik Akhir Penyakit Jarang Jumpa (RDEA) FDA dan penetapan RMAT

(SeaPRwire) –   Munich, Jerman, 25 Mac 2026 — VeonGen Therapeutics, sebuah syarikat perubatan genetik peringkat klinikal yang membangunkan terapi gen generasi seterusnya, hari ini mengumumkan kemajuan klinikal VG801, dengan pembentangan lisan di Mesyuarat Tahunan Persatuan Penyelidikan dalam Penglihatan dan Oftalmologi (ARVO) 2026, yang akan diadakan pada 3-7 Mei di Denver, Colorado.

VG801, terapi gen penyelidikan untuk penyakit retina berkaitan ABCA4, termasuk penyakit Stargardt, sedang dinilai dalam percubaan klinikal fasa 1/2 pertama pada manusia yang sedang berjalan untuk menilai keselamatan, toleransi, dan keberkesanan awal (NCT07002398). Kedua-dua pesakit dewasa dan pediatrik telah diberikan dos. Daripada jumlah ini, sembilan telah melengkapkan susulan enam bulan, dan ada yang telah mencapai dua belas bulan. VG801 telah diterima baik, tanpa sebarang kesan sampingan yang mengehadkan dos atau serius dilaporkan setakat ini.

Data keberkesanan awal menunjukkan penambahbaikan fungsi yang konsisten dalam ketajaman penglihatan diperbetulkan terbaik (BCVA) dan Ujian Visual Realiti Maya (VRVT) yang baru dibangunkan, dengan penambahbaikan yang dikekalkan melalui susulan enam dan dua belas bulan. VRVT telah diterima masuk ke dalam Program Rintis Kemajuan Titik Akhir Penyakit Jarang Jumpa (RDEA) FDA, menyokong pembangunannya sebagai titik akhir penglihatan berfungsi yang baharu. VeonGen Therapeutics telah menjalankan kajian pengesahan VRVT khusus untuk menyokong potensi penggunaannya dalam percubaan penting masa hadapan ke arah penyerahan Permohonan Lesen Biologi (BLA).

Data klinikal daripada kajian yang sedang dijalankan akan dibentangkan dalam pembentangan lisan di ARVO 2026 dalam sesi “Stem Cell and Gene Therapy”, yang menonjolkan kaitan saintifik dan klinikal VG801.

VG801 telah menerima kebenaran kawal selia utama, termasuk pelepasan IND FDA, kelulusan CTA EMA, dan kelulusan IND CDE China, serta telah diberikan penetapan Terapi Lanjutan Perubatan Regeneratif (RMAT) FDA, yang menyokong interaksi kawal selia yang dipertingkatkan dan potensi laluan pembangunan yang dipercepatkan.

“Kami berasa terdorong dengan kemajuan klinikal VG801 dan pembentangan lisannya yang akan datang di ARVO 2026,” kata Dr. Caroline Man Xu, Pengasas Bersama dan Ketua Pegawai Eksekutif VeonGen Therapeutics. “Kami terus berinteraksi dengan pihak berkuasa kawal selia, termasuk RDEA dan RMAT, untuk memajukan VG801 ke arah percubaan penting dan potensi penyerahan kawal selia yang dipercepatkan. Fokus kami tetap pada memajukan program klinikal secara cekap untuk membawa terapi novel kepada pesakit dengan keperluan perubatan yang belum dipenuhi yang tinggi, sambil meneroka perkongsian strategik untuk memanfaatkan VG801 dan platform teknologi proprietari kami merentasi oftalmologi dan bidang terapeutik lain.”

Mengenai VG801

VG801 ialah terapi gen dwi-AAV yang sedang dibangunkan untuk rawatan penyakit Stargardt dan distrofi retina berkaitan ABCA4 yang lain. Dengan menyampaikan gen ABCA4 berfungsi panjang penuh, VG801 mempunyai potensi untuk menangani punca genetik asas bagi semua bentuk penyakit Stargardt yang bermutasi ABCA4. VG801 didayakan oleh kapsid vgAAV proprietari VeonGen Therapeutics untuk transduksi fotoreseptor yang cekap dan platform penghantaran gen besar vgRNA REVeRT, yang menyampaikan gen ABCA4 berfungsi panjang penuh. Teknologi yang dibezakan ini direka untuk menangani mekanisme penyakit Stargardt secara langsung, dengan potensi untuk memacu penambahbaikan fungsi yang bermakna. VG801 telah dipilih untuk program rintis Kemajuan Titik Akhir Penyakit Jarang Jumpa (RDEA) Pentadbiran Makanan dan Dadah (FDA) A.S. dan memegang penetapan Terapi Lanjutan Perubatan Regeneratif (RMAT), Penyakit Pediatrik Jarang Jumpa (RPDD), dan Ubat Yatim (ODD) FDA.

Mengenai Penyakit Stargardt

Penyakit Stargardt adalah gangguan retina yang diwarisi paling lazim, menjejaskan kira-kira 1 dalam 8,000–10,000 individu di seluruh dunia. Disebabkan oleh mutasi dalam gen ABCA4, penyakit Stargardt dicirikan oleh kehilangan penglihatan pusat yang progresif, sering bermula pada zaman kanak-kanak atau remaja, yang membawa kepada penurunan beransur-ansur dalam ketajaman penglihatan dan, dalam beberapa kes, buta dari segi undang-undang. Pada masa ini, tiada rawatan yang diluluskan untuk penyakit Stargardt, yang menonjolkan keperluan perubatan yang belum dipenuhi yang kritikal.

Mengenai VeonGen Therapeutics

Beribu pejabat di Munich, Jerman, VeonGen Therapeutics ialah syarikat perubatan genetik peringkat klinikal yang membangunkan terapi gen generasi seterusnya untuk pesakit dengan keperluan perubatan yang belum dipenuhi yang tinggi. Saluran paip klinikal oftalmologi syarikat termasuk VG801, terapi gen dwi-AAV untuk penyakit Stargardt dan gangguan retina berkaitan ABCA4, serta VG901, terapi gen AAV yang dihantar secara intravitreal untuk retinitis pigmentosa yang disebabkan oleh mutasi CNGA1.

Tiga platform teknologi proprietari VeonGen Therapeutics (vgAAV, vgRNA REVeRT, dan Transaktivasi AAV) membentuk kotak alat teguh yang direka untuk mengatasi cabaran utama dalam terapi gen dengan membolehkan transduksi yang cekap, menyampaikan gen besar melebihi had AAV tradisional, dan mengawal transkripsi gen yang berkaitan dengan penyakit. Keupayaan teknologi ini memperluaskan potensi terapi berasaskan AAV. VeonGen Therapeutics juga sedang meneroka aplikasi dan perkongsian dalam oftalmologi, kardiovaskular, sistem saraf pusat (CNS), dan bidang terapeutik lain.

Untuk maklumat lanjut, sila layari www.veongen.com.