Saham Rocket Pharmaceuticals (RCKT) Melejit Berikutan Kejayaan Terapi Gen FDA yang Bersejarah

TLDR

• FDA memberikan kelulusan dipercepatkan untuk KRESLADI, terapi gen Rocket Pharmaceuticals untuk kekurangan lekatan leukosit-I (LAD-I) yang teruk pada kanak-kanak.
• Saham RCKT melonjak sebanyak 9% dalam dagangan pra-pasaran dan ditutup sekitar 6% lebih tinggi pada hari Jumaat.
• KRESLADI ialah terapi gen pertama yang diluluskan oleh FDA untuk LAD-I yang teruk, satu keadaan imun yang jarang berlaku dan mengancam nyawa pada kanak-kanak.
• FDA juga menganugerahkan Baucar Semakan Keutamaan Penyakit Pediatrik Jarang Berlaku kepada Rocket, yang dirancang untuk diwangkan oleh syarikat tersebut.
• Kelulusan itu diberikan selepas penyerahan semula susulan penolakan FDA pada Jun 2024 yang meminta lebih banyak data.

(SeaPRwire) –   FDA meluluskan terapi gen KRESLADI daripada Rocket Pharmaceuticals pada hari Jumaat, menyebabkan RCKT melonjak sebanyak 9% dalam dagangan pra-pasaran sebelum stabil sekitar 6% lebih tinggi menjelang pembukaan pasaran.

Rocket Pharmaceuticals, Inc., RCKT

Kelulusan tersebut dipercepatkan, bermakna ia diberikan berdasarkan bukti awal — khususnya peningkatan ekspresi permukaan neutrofil CD18 dan CD11a. Pengesahan penuh manfaat klinikal akan bergantung kepada data jangka panjang daripada kajian yang sedang dijalankan dan pendaftaran pasca pemasaran.

#BERITA: Rocket Pharmaceuticals hari ini mengumumkan kelulusan FDA A.S. bagi #TerapiGen pertama untuk pesakit pediatrik dengan Kekurangan Lekatan Leukosit-I (LAD-I) yang teruk.

Lagi: https://t.co/YrJuWo1r3J pic.twitter.com/LkioRrrR5S

— Rocket Pharmaceuticals (@RocketPharma) March 27, 2026

KRESLADI, juga dikenali sebagai marnetegragene autotemce, ialah terapi gen berasaskan sel stem hematopoietik autologus. Ia diluluskan untuk pesakit pediatrik dengan LAD-I teruk yang disebabkan oleh varian bialelik dalam gen ITGB2 yang tidak mempunyai penderma adik-beradik yang sepadan dengan HLA untuk pemindahan sel stem.

LAD-I ialah imunodefisiensi genetik yang sangat jarang berlaku. Ia menyebabkan jangkitan berulang dan membawa kadar kematian awal kanak-kanak yang tinggi tanpa rawatan. Di A.S., kejadian dianggarkan kira-kira satu dalam 100,000 hingga satu dalam 200,000 kelahiran hidup, dengan kira-kira dua pertiga daripada kes tersebut diklasifikasikan sebagai teruk.

KRESLADI kini merupakan terapi gen pertama yang diluluskan oleh FDA untuk keadaan ini.

Kelulusan ini tidak datang dengan mudah. FDA menolak permohonan lesen biologi pada Jun 2024, meminta Rocket untuk mengemukakan data tambahan sebelum ia dapat melengkapkan semakannya.

Rocket menyerahkan semula BLA tersebut, dan FDA menerimanya pada Oktober 2024, menetapkan 28 Mac 2026 sebagai tarikh tindakan sasaran — tarikh akhir yang dipenuhi oleh agensi tersebut.

Baucar Penyakit Pediatrik Jarang Berlaku Menambah Kelebihan Kewangan

Bersama dengan kelulusan tersebut, FDA memberikan Baucar Semakan Keutamaan Penyakit Pediatrik Jarang Berlaku kepada Rocket. Baucar ini boleh dijual kepada syarikat farmaseutikal lain dengan harga ratusan juta dolar dan dilihat sebagai bonus kewangan yang bermakna di samping kelulusan itu sendiri.

Rocket menyatakan ia merancang untuk menilai pilihan bagi mewangkan baucar tersebut untuk meningkatkan fleksibiliti kewangan.

“Kelulusan KRESLADI mewakili satu pencapaian penting bagi komuniti LAD-I yang teruk,” kata CEO Gaurav Shah.

Latar Belakang Penyelidikan

Penyelidikan yang menyokong pembangunan KRESLADI dibiayai sebahagiannya oleh California Institute for Regenerative Medicine. Ubat ini menyasarkan gen ITGB2, yang mengekod protein penting untuk sel darah putih melawan jangkitan.

Syarikat bioteknologi yang berpangkalan di Cranbury, New Jersey ini telah berusaha ke arah kelulusan ini selama beberapa tahun.

Tarikh tindakan FDA untuk BLA yang diserahkan semula adalah pada 28 Mac 2026, dan agensi tersebut meluluskan terapi itu tepat pada masanya.