FDA Terima Permohonan Merck untuk Sotatercept dalam Rawatan PAH

FDA menerima permohonan Merck untuk Sotatercept dalam rawatan PAH

Jika diluluskan, sotatercept Merck boleh menawarkan pilihan rawatan baharu untuk pesakit PAH, memperkenalkan pendekatan novel untuk mengurus keadaan ini.

Penyerahan BLA disokong oleh data daripada kajian fasa III STELLAR, yang menilai keselamatan dan keberkesanan sotatercept sebagai tambahan kepada standard penjagaan semasa untuk orang dewasa dengan PAH, membandingkannya dengan plasebo. Kajian itu berjaya mencapai titik akhir utamanya, menunjukkan bahawa sotatercept secara signifikan meningkatkan keupayaan senaman, seperti yang diukur oleh jarak jalan 6 minit (6MWD), dan mencapai keputusan positif dalam lapan daripada sembilan ukuran hasil sekunder utama.

PAH adalah gangguan vaskular progresif yang jarang dan melibatkan arteri paru-paru dan bahagian kanan jantung, menyebabkan tekanan darah yang tinggi dalam peredaran pulmonari. Ia memberi beban yang besar kepada jantung, mengakibatkan aktiviti fizikal yang terhad, kegagalan jantung, dan jangka hayat yang berkurangan. Kadar kematian lima tahun untuk pesakit PAH adalah sekitar 43%. Merck menganggarkan terdapat sekitar 40,000 pesakit PAH di Amerika Syarikat.

Sotatercept direka untuk menyasarkan isyarat sel yang berkaitan dengan hiperproliferasi vaskular dan remodeling patologi, dengan tujuan merawat PAH. FDA telah mengiktiraf potensi dadah itu dengan memberikannya penandaan terapi terobosan dan dadah yatim piatu untuk rawatan PAH.

Merck menambah sotatercept ke portfolio selepas pengambilalihan Acceleron Pharma pada 2021, dan ia tertakluk kepada perjanjian pelesenan dengan Bristol Myers Squibb (BMY). Selain itu, pengambilalihan itu termasuk ubat anemia Reblozyl, yang sedang dibangunkan dan dikomersialkan melalui kerjasama global dengan Bristol Myers Squibb. Merck menerima pembayaran milestone dan royalty daripada Bristol Myers berdasarkan jualan produk Reblozyl, yang menyaksikan peningkatan 34% year-on-year, menjana $440 juta pada separuh pertama 2023.

United Therapeutics (UTHR) merupakan pemain penting dalam pasaran rawatan PAH, menawarkan empat ubat di Amerika Syarikat: Remodulin, Orenitram, Tyvaso, dan Adcirca. Antara ini, Tyvaso adalah formulasi disedut treprostinil, sementara Remodulin adalah suntikan. UTHR juga memasarkan Orenitram, versi oral treprostinil, dan tablet Adcirca (tadalafil). UTHR mencapai kelulusan FDA untuk formulasi serbuk penyedutan kering untuk Tyvaso pada Mei tahun sebelumnya, membawa kepada peningkatan 49% year-on-year dalam jualan Tyvaso, menjana $557.3 juta pada separuh pertama 2023.