European Medicines Agency (EMA) Menganugerahkan Penetapan Ubat Langka (ODD) kepada Rawatan GC Biopharma untuk Sindrom Sanfilippo (Jenis A)

(SeaPRwire) –   YONGIN, South Korea, Jan. 23, 2024 — GC Biopharma Corp. (006280.KS) mengumumkan bahawa European Medicines Agency (EMA) telah memberikan Orphan Drug Designation (ODD) kepada calon rawatan Enzyme Replacement Therapy (ERT) intracerebroventricular (ICV)nya, GC1130A, yang direka untuk Sanfilippo Syndrome jenis A (mucopolysaccharidosis jenis IIIA), yang dibangunkan bersama Novel Pharma.

GC1130A sebelum ini telah mencapai beberapa tonggak penting dengan memperoleh kedua-dua penandaan Pediatric Disease Langka (RPDD) dan Orphan Drug Designation (ODD) daripada FDA AS pada Januari 2023. Berlandaskan pencapaian ini, kelulusan terkini di Eropah menambah satu lagi pencapaian penting.

Sanfilippo Syndrome (jenis A) ialah gangguan genetik yang menyebabkan kerosakan sistem saraf pusat dengan mengumpulkan Heparan sulfat, menyebabkan neurodegenerasi progresif dalam populasi kanak-kanak. Pesakit dengan MPS IIIA biasanya mempunyai jangka hayat kira-kira 15 tahun, dan sehingga kini, tiada rawatan yang diluluskan tersedia. Dalam kajian praklinikal, GC1130A menunjukkan keselamatan dan keberkesanan dalam menghapuskan Heparan sulfat dan memulihkan fungsi otak.

Sejak 2020, GC Biopharma dan Novel Pharma telah bekerjasama dalam pembangunan GC1130A. Dengan menggunakan teknologi pengeluaran protein rekombinan proprietari, GC Biopharma berjaya membentuk GC1130A untuk sesuai dengan cecair serebrospinal pada kepekatan protein tinggi. Novel Pharma ialah syarikat bioteknologi yang mempunyai kepakaran dalam pembangunan ubat penyakit langka di Korea.

“Penetapan EMA ini seterusnya menekankan potensi portfolio kerjasama kami dalam menangani patologi penyakit dalam ujian klinikal akan datang.”, kata GC Biopharma dan menambah bahawa ia akan “berkomitmen untuk mempercepatkan proses ke arah ujian klinikal, mengakui keperluan perubatan yang genting dan belum terpenuhi pesakit Sanfilippo Syndrome.”

About GC Biopharma Corp.

GC Biopharma Corp. (dahulunya dikenali sebagai Green Cross Corporation) ialah syarikat biofarma yang menyediakan protein terapeutik dan vaksin yang menyelamatkan nyawa dan mengekalkan kehidupan. Beribu pejabat di Yongin, South Korea, GC Biopharma Corp. adalah salah satu pengeluar produk protein plasma dan vaksin terkemuka di seluruh dunia dan telah didedikasikan kepada penyelesaian kesihatan berkualiti selama lebih setengah abad.

Kenyataan akhbar ini mungkin mengandungi biopharmaceuticals dalam pernyataan masa depan, yang menyatakan kepercayaan dan jangkaan terkini pengurusan GC Biopharma. Kenyataan sedemikian tidak mewakili jaminan oleh GC Biopharma atau pengurusannya terhadap prestasi masa depan dan melibatkan risiko, ketidakpastian dan faktor-faktor lain yang tidak diketahui. GC Biopharma tidak menanggung sebarang obligasi untuk mengemaskini atau menyemak semula sebarang pernyataan masa depan yang terkandung dalam kenyataan akhbar ini atau sebarang pernyataan masa depan lain yang mungkin dibuatnya, kecuali diperlukan oleh undang-undang atau peraturan pasaran saham.

GC Biopharma Corp. Contacts (Media)
Sohee Kim

Yelin Jun

Rachel Kim

 

Artikel ini disediakan oleh pembekal kandungan pihak ketiga. SeaPRwire (https://www.seaprwire.com/) tidak memberi sebarang waranti atau perwakilan berkaitan dengannya.

Sektor: Top Story, Berita Harian

SeaPRwire menyampaikan edaran siaran akhbar secara masa nyata untuk syarikat dan institusi, mencapai lebih daripada 6,500 kedai media, 86,000 penyunting dan wartawan, dan 3.5 juta desktop profesional di seluruh 90 negara. SeaPRwire menyokong pengedaran siaran akhbar dalam bahasa Inggeris, Korea, Jepun, Arab, Cina Ringkas, Cina Tradisional, Vietnam, Thai, Indonesia, Melayu, Jerman, Rusia, Perancis, Sepanyol, Portugis dan bahasa-bahasa lain.